干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成。

中国这60多万肺癌病人，其实更像60万种不同的疾病。癌症致死有时候并不是某一个器官衰竭造成的，而是一个系统衰竭。

可惜，相对于我们对成人癌症的投入，对儿童癌症的研究远远落后。我们知道，癌症是由于基因突变造成的，而每一个癌症里的突变基因数目不止一个，千差万别。（五）什么导致了癌症导致癌症最重要的因素是什么？基因？污染？饮食？抽烟？都不是，和癌症发生率最相关的因素是年龄。强烈呼吁大家增加对该方向的关注，只有社会和舆论推动政府作为，才有可能迫使药厂进行更多的投入。她作此决定的原因就是她家族和她本人都携带BRAC1基因突变，有了这个突变，她的细胞分裂产生的突变比正常高百倍，因此她家族多名女性，包括她的母亲都很早就得乳腺癌，她个人被估计有87%的可能性得乳腺癌，50%可能性得卵巢癌。

第一：人类还没有掌握自己创造全新功能蛋白质的能力。在会上，我见到了他们和其他几对患者父母，听到几位医生讲诉病人的故事，有治愈的幸福故事，也有不幸的悲情故事。传统的检测如唐氏综合症筛选还依赖于羊水穿刺，这是一个手术，对胎儿发育也有一定的风险。

（三）癌症到底怎么致命的大家谈癌色变，主要的原因是其高死亡率。（b）每个人的细胞分裂一次产生突变的数目是不同的。比如传统化疗药物能够杀死快速生长的细胞，对癌细胞当然很有用，但是可惜，我们身体中有很多正常细胞也是在快速生长的，比如头皮下的毛囊细胞。转基因引入的所谓新蛋白质，其实都是自然界存在的，只是我们把生物体A的某种优势蛋白，加入到生物体B中，让B获得这种特性。

但是有得就有失，高剂量化疗放疗在治愈肿瘤的同时，会给儿童带来各种各样长期且严重的副作用：神经发育不全，智力低下，抑郁容易自杀，不孕不育等等。（四）癌症为啥这么难治在我长大的过程中，癌症和艾滋病是最恐怖的疾病名词。

说起Cancer，对喜欢研究星座的各位宅男宅女们应该不陌生，因为巨蟹座的英文就是Cancer。希望有一天没有儿童会再被癌症打倒。于是人类又发明了别的抗生素，比如万古霉素。病人多，问题就多，谣言也多，鉴于最近时不时都有人咨询我各种各样关于癌症的问题，我觉得写一些科普小知识也许有些意义。

比如诺华最新的抗肺癌药Ceritinib上礼拜刚被FDA批准，它对1%左右的肺癌有很好的效果。这里面有我们能找到的所有和横纹肌肉瘤相关的内容，所有科研文章和进展都会随时更新，每个月会有科研，临床的专家进行网上讲座。为什么有人长了很大的肿瘤，做完手术就没事，但是有人的肿瘤还没有看到，病人就去世了呢？首先说癌症的严重性和肿瘤的大小没有相关性，2012年有个著名的越南人Nguyen Duy Hai，4岁开始就长肿瘤，等到30岁的时候右腿肿瘤已达到惊人的180斤。我近几年开始参与儿童癌症的研究，和各方面的人都有很多接触，感触良多。

这样大的时间金钱投入，导致我们进展缓慢，要攻克所有的癌症，即使不是遥遥无期，也是任重道远。中国这60多万肺癌病人，其实更像60万种不同的疾病。

癌症致死有时候并不是某一个器官衰竭造成的，而是一个系统衰竭。可惜，相对于我们对成人癌症的投入，对儿童癌症的研究远远落后。

我们知道，癌症是由于基因突变造成的，而每一个癌症里的突变基因数目不止一个，千差万别。（五）什么导致了癌症导致癌症最重要的因素是什么？基因？污染？饮食？抽烟？都不是，和癌症发生率最相关的因素是年龄。强烈呼吁大家增加对该方向的关注，只有社会和舆论推动政府作为，才有可能迫使药厂进行更多的投入。她作此决定的原因就是她家族和她本人都携带BRAC1基因突变，有了这个突变，她的细胞分裂产生的突变比正常高百倍，因此她家族多名女性，包括她的母亲都很早就得乳腺癌，她个人被估计有87%的可能性得乳腺癌，50%可能性得卵巢癌。第一：人类还没有掌握自己创造全新功能蛋白质的能力。在会上，我见到了他们和其他几对患者父母，听到几位医生讲诉病人的故事，有治愈的幸福故事，也有不幸的悲情故事。

回到刚才的问题，为啥诺华的新药Ceritinib只对1%的肺癌病人有效？因为Ceritinib针对的是突变的ALK基因，而只有1%左右的肺癌病人才有ALK基因突变。我们对癌症的治疗之所以效果有限，很大程度上是因为我们还不完全理解癌症如何产生抗药性，不理解为什么抗药性的癌症进化得越来越快，不理解抗药性的种类是有限的还是无限的，等等。

癌症发生概率 (p) = 细胞分裂次数 (a) X 每次分裂产生突变数目 (b) X 突变基因是致癌基因概率 (e)大家不妨把自己感兴趣的因素找出来，看看这个公式是否真的适用。这种巨大的肿瘤几乎肯定是良性肿瘤，因为如果是恶性，是没有机会长这么大的。

这两点是儿童癌症的治愈率远远高于成人肿瘤的重要因素。对比成人癌症，化疗和放疗对于儿童癌症往往有着惊人的效果，即使不考虑骨髓移植治愈白血病，很多儿童病人也能够被传统化疗放疗治愈。

根本原因是由于儿童癌症数量较少。这个一方面可以理解为自我安慰，因为我知道自己在美国长期吃各种转基因食物，所以说美国人不吃转基因的可以歇菜了。组织修复都需要靠细胞分裂完成，因此细胞分裂次数就越多。科学家没事搞转基因干嘛？一是为了省钱，二是为了赚钱。

上个礼拜去长岛冷泉港开了个横纹肌肉瘤的会议，赞助者是一对夫妇，他们的儿子去年由于这个疾病而去世了。因此可以肯定，婴儿，或者几岁的儿童得癌症必然有先天因素的：要不然就是父母遗传了致癌基因，要不然就是在怀孕的过程中因为种种原因胎儿产生了突变。

Ceritinib在临床试验的时候，就发现有很多癌细胞在治疗几个月以后就丢弃了突变的ALK基因，而产生新的突变来帮助癌症生长，这么快的进化速度，总是让我感叹自然界面前人类的渺小。儿童癌症中最常见的是白血病，占了近40%(见下图），这是我们为什么老是听到儿童得了白血病需要骨髓捐赠的故事。

其次是神经系统肿瘤，然后是骨头和各种软组织肿瘤。第二：所有的蛋白质都是20种基本氨基酸构成的，在人的胃和小肠里都会被蛋白酶分解成氨基酸而被吸收。

对待外源性疾病，比如细菌感染，我们有抗生素。很多的人正在为无穿刺检测技术而努力，这是一个巨大的市场，相信几年之内就会有突破性进展。（二）癌症和肿瘤癌症和肿瘤这两个词经常通用，一般情况下也确实没太大问题。但是无论如何，制药公司新开发的药，即使是灵丹妙药，也不可能治好所有的肺癌病人。

因为5千个突变里面，只有几个突变是关键的，抓住了这几个关键基因，我们就有可能开发比较有效的药物。所以化疗的药物浓度都必须严格控制，而且不能一直使用，必须一个疗程一个疗程来。

这一方面导致样品数量不足，因此基础研究到医学转化研究的实验室都比较少。我们的宠物狗和猫都会得癌症，原因是他们的寿命可以到10多年，相当于人的70~100岁，因此得癌症概率不低。

癌症如果转移以后，危险性大大增加，一个原因是一个肿瘤转移就成了N个肿瘤，危害自然就大，另一个原因是转移的地方往往是很重要的地方，比较要命的地方是脑转移，肺转移，骨转移和肝转移。负责造血和维持免疫系统的造血干细胞也会被杀死，因此化疗病人的免疫系统会非常弱，极容易感染。